Алглюкозидаза альфа
Субстанция
ФТГ:
Ферментное средство
АТХ:
Alglucosidase alfa, ферментные препараты, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, пищеварительный тракт и обмен веществ
EphMRA:
прочие препараты для лечения заболеваний жкт и нарушений обмена веществ
Фармдействие
Фармакодинамика
Алглюкозидаза альфа человека - это лизосомальный фермент, дефицит которого приводит к развитию редкой прогрессирующей метаболической миопатии - болезни Помпе (гликогеноз второго типа). Препарат алглюкозидазы альфа представляет собой рекомбинантный белок, полученный в культуре клеток яичника китайского хомячка (линия клеток CHO). Данный препарат восполняет недостаток фермента алглюкозидазы альфа и нормализует работу мышц за счет уменьшения количества гликогена.
Фармакокинетика
Вводят внутривенно, полувыведение - 2,75 часа. Через гематоэнцефалический барьер не проникает.
Показания
Препарат предназначен для долговременной ферментозаместительной терапии у пациентов с болезнью Помпе (взрослые и дети).
Противопоказания
Гиперчувствительность
С осторожностью
При повторном введении препарата пациентам, у которых в первый раз наблюдались нежелательные лекарственные явления.
Следует наблюдать пациента во время инфузии и в течение двух часов после.
Беременность и лактация
Категория FDA - C. Алглюкозидазу альфа не следует применять во время беременности, если нет абсолютных показаний. Потенциальный риск для человека неизвестен. Исследований о применении алглюкозидазы альфа у беременных женщин не проводилось, но исследования на животных продемонстрировали репродуктивную токсичность.
Алглюкозидаза альфа может выделяться с грудным молоком. При применении препарата рекомендуется прекратить грудное вскармливание, поскольку данные о влиянии алглюкозидазы альфа через грудное молоко на новорожденных отсутствуют.
Дозирование
Лечение обязательно под наблюдением врача. Рекомендованный режим дозирования алглюкозидазы альфа: 20 мг/кг массы тела один раз каждые 2 недели в виде внутривенной инфузии.
Инфузии следует проводить с постепенным увеличением скорости введения препарата, начиная с 1 мг/кг/ч, и постепенно увеличивать дозу на 2 мг/кг/ч каждые 30 минут, в отсутствии связанных с инфузией реакций, до достижения максимальной скорости 7 мг/кг/ч.
Побочные эффекты
Со стороны иммунной системы: гиперчувствительность, аллергический шок.
Со стороны сердечно-сосудистой системы: тахикардия, бледность, боль в грудной клетке, цианоз, гипертензия, приливы, сердечная недостаточность, остановка сердца, брадикардия, гипотензия, сосудистый спазм.
Со стороны нервной системы: тремор, парестезии, головокружения, головная боль.
Психические нарушения: ажитация, беспокойство.
Со стороны органов чувств: конъюнктивит.
Со стороны дыхательной системы: учащенное дыхание, кашель, апноэ, чувство сдавления в горле, респираторный дистресс-синдром, бронхоспазм, хрипы, отек глотки, одышка, стридор, дыхательная недостаточность.
Со стороны пищеварительной системы: рвота, боли в животе, диарея.
Co стороны кожных покровов: эритема, сыпь, зуд, крапивница, гипергидроз.
Со стороны опорно-двигательного аппарата: артралгия, мышечные спазмы, мышечные подергивания, миалгия.
Со стороны мочевыделительной системы: нефротоксический синдром, протеинурия.
Прочие нарушения и осложнения в месте введения: повышение температуры тела, озноб, отек лица, похолодание конечностей, отеки, ощущение жжения, болезненность в месте инфузии.
Взаимодействие
Исследований о лекарственных взаимодействиях алглюкозидазы альфа с другими лекарственными средствами не проводилось, однако при одновременном его приеме с другими препаратами необходима консультация и наблюдение врача. Так как алглюкозидаза альфа является рекомбинантным белком человека, маловероятны лекарственные взаимодействия посредством цитохрома P450.
Особые указания
Передозировка
Случаев передозировки зафиксировано не было, следовательно, нет сведений о последствиях. В клинических исследованиях максимальные применяемые дозы были 40 мг/кг.
Особые указания
Так как прием препарата может приводить к аллергическим реакциям, при первом введении необходимо иметь в непосредственном доступе все средства для оказания первой помощи при реакции гиперчувствительности. Пациентам, у которых при первом введении наблюдались какие-либо негативные эффекты, необходим тщательный контроль врача при втором введении препарата, чтобы избежать последствий аллергической реакции на препарат.
Если у пациента есть заболевания сердечно-сосудистой системы, ему необходимы дополнительные консультации и наблюдение врача, так как данный препарат может вызывать множество побочных эффектов со стороны сердечно-сосудистой системы.
Влияние на способность к вождению автотранспорта и управлению механизмами: исследования о влиянии препарата на способность управлять автомобилем и пользоваться механизмами не проводились. В день проведения внутривенной инфузии следует соблюдать особую осторожность в связи с возможным головокружением.