Миглустат
Субстанция
ФТГ:
Ферментопатий наследственных средство лечения
АТХ:
Miglustat, прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, пищеварительный тракт и обмен веществ
EphMRA:
прочие препараты для лечения заболеваний жкт и нарушений обмена веществ
Фармакодинамика
Ингибирует синтазу глюкозилцерамида, что приводит к снижению количества субстрата при болезни Гоше и Ниманна-Пика. В результате при болезни Гоше 1-го типа не происходит скапливания глюкозилцерамида в лизосомах, что приводит к патологическим изменениям во многих органах. При болезни Ниманна-Пика снижается количество гликосфинголипидов в глиальных клетках и нейронах.
Фармакокинетика
После приема внутрь быстро и полностью абсорбируется в желудочно-кишечном тракте. Максимальная концентрация в плазме крови достигается через 2 часа. Не связывается с белками плазмы. Проникает через гематоэнцефалический и плацентарный барьер, обнаруживается в грудном молоке.
Метаболизм в печени.
Период полувыведения составляет 6-7 часов. Элиминация почками, до 80 % в неизмененном виде.
Показания
Применяется для лечения болезни Гоше 1-го типа при среднетяжелом и легком течении или невозможности проведения ферментозаместительной терапии. Используется при прогрессировании неврологической симптоматики у пациентов с болезнью Ниманна-Пика.
Противопоказания
Тяжелая почечная и печеночная недостаточность, индивидуальная непереносимость, детский возраст до 4-х лет.
С осторожностью
Почечная и печеночная недостаточность легкой степени тяжести, гиперчувствительность.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория С. Противопоказан при беременности и в период лактации.
Способ применения и дозы
Применение у детей
Противопоказан до четырехлетнего возраста.
До 12 лет доза рассчитывается в зависимости от площади поверхности тела.
Взрослые
Внутрь по 200 мг 3 раза в сутки.
Высшая суточная доза: 200 мг.
Высшая разовая доза: 600 мг.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: тремор, периферическая нейропатия, амнезия, головная боль, головокружение, депрессия, бессонница.
Система кроветворения: тромбоцитопения.
Пищеварительная система: анорексия, метеоризм, диарея, тошнота, рвота, запор, диспепсические явления, снижение массы тела.
Костно-мышечная система: миастения, мышечные спазмы.
Репродуктивная система: снижение либидо.
Аллергические реакции.
Передозировка
Случаи передозировки не описаны.
Лечение симптоматическое.
Взаимодействие
Не описано.
Особые указания
Мониторинг количества тромбоцитов периферической крови.
Мужчинам рекомендуется применять надежные методы контрацепции во время приема препарата и спустя три месяца после окончания терапии.
При лечении рекомендуется соблюдать осторожность при вождении транспортных средств и работе с движущимися механизмами.