Галсульфаза
Субстанция
ФТГ:
Ферментное средство
АТХ:
Galsulfase, ферментные препараты, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, пищеварительный тракт и обмен веществ
EphMRA:
прочие препараты для лечения заболеваний жкт и нарушений обмена веществ
Фармакодинамика
Рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-4-сульфатаза, средство для ферментозаместительной терапии.
В качестве экзогенного фермента за счет связывания олигосахаридной цепи проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозаминогликана.
Фармакокинетика
После внутривенного введения в дозе 1 мкг/кг 1 раз в неделю максимальная концентрация в плазме крови составляет 0,8 мкг/мл.
Период полувыведения составляет 9 минут.
Показания
Применяется в составе комплексной терапии мукополисахаридоза VI типа при синдроме Марото-Лами.
Противопоказания
Индивидуальная непереносимость.
С осторожностью
Беременность и лактация.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория С. Применяется при беременности и в период лактации в тех случаях, когда предполагаемый эффект превосходит риск для плода и грудного ребенка.
Способ применения и дозы
Внутривенно по 1 мг/кг 1 раз в неделю.
Высшая суточная доза: 1 мг/кг.
Высшая разовая доза: 1 мг/кг.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: головная боль.
Дыхательная система: кашель.
Пищеварительная система: диарея, боли в животе.
Костно-мышечная система: артралгия.
Органы чувств: средний отит.
Аллергические реакции.
Передозировка
В процессе инфузии бронхоспазм, апноэ, респираторный дистресс, крапивница на лице.
Лечение симптоматическое, прекращение инфузии.
Взаимодействие
Клинически значимых взаимодействий не описано.
Особые указания
Перед инфузией галсульфазы необходимо проведение премедикации антигистаминными препаратами, действие которых повышает риск развития апноэ во время сна у больных с мукополисахаридозом VI типа.