Нитизинон
Субстанция
ФТГ:
Тирозинемии наследственной средство лечения
АТХ:
Nitisinone, прочие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ, пищеварительный тракт и обмен веществ
EphMRA:
прочие препараты для лечения заболеваний жкт и нарушений обмена веществ
Фармакодинамика
Конкурентно ингибиторует фермент, предшественник фумарилацетатоацетатгидролазы, 4-гидроксифенил-пируват диоксигеназы в пути катаболизма тирозина. Предотвращает кумуляцию малеилацетоацетата и фумарилацетоацетата, которые в организме больных превращаются в сукцинилацетон и сукцинилацетоацетат, обладающие непато- и нефротоксичностью. Кроме того сукцинилацетон ингибирует синтез порфирина, что приводит к кумуляции 5-амонолевулината - нейротоксина, вызывающего порфириновые кризы при наследственно тирозинемии I типа.
Ингибирование катаболизма тирозина приводит к повышению концентрации тирозина в плазме крови, поэтому больным наследственной тирозинемией I типа рекомендуется ограничивать продукты, содержащие фенилаланин и тирозин.
Фармакокинетика
После приема внутрь натощак полностью абсорбируется в желудочно-кишечном тракте. Максимальная концентрация в плазме крови достигается через 3 ч.
Период полувыведения составляет 54 ч. Элиминация почками.
Показания
Применяется для лечения наследственной тирозинемии I типа при соблюдении диеты с ограничением продуктов, содержащих фенилаланин и тирозин.
Противопоказания
Индивидуальная непереносимость.
С осторожностью
Тяжелая печеночная недостаточность.
Беременность и лактация
Рекомендации по FDA - категория В. Применяется во время беременности в тех случаях, когда предполагаемый эффект превышает негативные последствия. Противопоказан при лактации.
Способ применения и дозы
Внутрь по 1мг/кг/сут 2 раза в день: утром и вечером.
Высшая суточная доза: 2 мг/кг/сут.
Высшая разовая доза: 1мг/кг/сут.
Побочные эффекты
Центральная и периферическая нервная система: головная боль, энцефалопатия, гиперкинезы.
Дыхательная система: бронхит, дыхательная недостаточность.
Система кроветворения: лейкопения, порфирия, тромбоцитопения, гранулоцитопения.
Пищеварительная система: печеночная недостаточность, опухоль печени, жажда, дегидратация.
Костно-мышечная система: патологические переломы.
Дерматологические реакции: макуло-пустулезная сыпь
Репродуктивная система: аменорея.
Органы чувств: отит, блефарокератит, катаракта.
Аллергические реакции.
Передозировка
Усиление побочных эффектов.
Лечение симптоматическое.
Взаимодействие
Исследований не проводилось.
Особые указания
Мониторинг функций печени, органов зрения, формулы крови.